ביוליין דיווחה על הצלחה בניסוי בתאי גזע - המניה טסה בת"א ובניו יורק

חברת הביופארמה ביוליין אר.אקס דיווחה היום (ג') על תוצאות סופיות חיוביות מהניסוי הקליני Phase 3 GENESIS, הבוחן את המוצר הקליני המוביל של החברה, Motixafortide, בשילוב עם G-CSF - הטיפול המקובל באינדיקציה זו, בניוד תאי גזע המטופויטיים למחזור הדם לצורך השתלה אוטולוגית (עצמית) עבור חולי מיאלומה נפוצה. 

ניתוח תוצאות כל 122 החולים שגויסו לניסוי הראה תוצאות חיוביות עם מובהקות סטטיסטית חיובית יוצאת דופן בכל יעדי הניסוי, העיקריים והמשניים, לטובת הטיפול באמצעות Motixafortide בשילוב עם G-CSF, בהשוואה ל-G-CSF בלבד. כמו כן, השילוב נמצא בטוח לשימוש וסביל.

היעד העיקרי של הניסוי הראה שיפור של פי 4.9. הניסוי השיג גם את היעד המשני המוביל שלו והראה שיפור של פי 14.1 ביחס החולים בזרוע הטיפול לעומת זרוע הבקרה, אשר ניידו לפחות 6 מיליון תאי גזע לק"ג במחזור אפרזיס אחד בלבד. נתון זה מייצג יחס סיכויים של 56.0.

נתונים חשובים נוספים מהניסוי כוללים כמות חציונית של תאי גזע שנאספו באפרזיס הראשון (8.5 מיליון בזרוע הטיפול לעומת 1.5 מיליון בזרוע הבקרה) – שיפור של פי 5.6. השילוב של Motixafortide עם G-CSF גם אפשר ל-88.3% מהחולים לעבור השתלה לאחר אפרזיס אחד בלבד, בהשוואה ל-10.8% בזרוע הטיפול עם G-CSF בלבד – שיפור של פי 8.2.

יעדי השתלה, כולל מספר הימים שנדרשו להשתלה, שיעור הצלחת ההשתלה ועמידות השתל 100 ימים לאחר ההשתלה, מעידים גם הם על הצלחת הניסוי.

ד"ר ג'ון דיפרסיו, מאוניברסיטת וושינגטון וחוקר ראשי בניסוי, אמר: "תוצאות ניסוי ה-GENESIS מאוד מרשימות. הן מרשימות אף יותר, אם לוקחים בחשבון כי כמעט 90% מהחולים שטופלו עם Motixafortide עברו השתלה לאחר אפרזיס אחד בלבד. זהו הישג נפלא אשר יקל על החולים ויסייע בהקטנת משאבי בתי החולים. אני מאמין כי תוצאות אלו יהפכו שילוב זה של Motixafortide עם G-CSF למועמד הראוי לטיפול בכלל חולי מיאלומה נפוצה, המיועדים להשתלה אוטולוגית".

פיליפ סרלין, מנכ"ל ביוליין אר. אקס. אמר: "תוצאות חיוביות אלו עולות על כל הציפיות שלנו ומהוות שינוי משמעותי ביותר עבור החברה. השיפור המשמעותי בכל יעדי הניסוי העיקריים והמשניים, היה עקבי לאורך כל 12 ניתוחי הרגישות השונים שבוצעו. תוצאות אלו מעידות על יתרון קליני ופארמה-אקונומי בשימוש ב-Motixafortide בשילוב עם G-CSF ומכך, תומכות במטרתנו להפוך את Motixafortide לטיפול המקובל עבור השתלות אוטולוגיות".

סרלין הוסיף: "אנו מתקדמים בנחישות להשגת אישור רגולטורי עבור Motixafortide באינדיקציית ניוד תאי גזע בחולי מיאלומה נפוצה כשהמטרה היא הגשת NDA במחצית הראשונה של השנה הבאה. כמו כן, מטרתנו היא לקדם ולנצל פוטנציאל טיפול זה באינדיקציות ניוד תאי גזע נוספות. ברצוני להודות לחולים ולחוקרים שלקחו חלק בניסוי זה ואפשרו את הצלחתו".

מניית ביוליין הדואלית מזנקת בת"א ב-70% ובשיעור דומה בטרום בניו יורק.