תרופות: חברות הפארמה המבטיחות

Gamida Cell: תאי גזע במקום תרומת מוח העצם

מוצר מרכזי: טכנולוגיה להרביית תאי גזע פונקציונליים

שנת הקמה: 1998

מייסדת: טוני פלד

מספר עובדים: 38

גיוסים עד כה: 40 מיליון דולר

משקיעים בולטים: אלביט הדמיה, IHCV, ביומדיקל, טבע, אמג'ן, קרן דאנלי

שותפים אסטרטגיים: טבע ואמג'ן

גמידה סל מירושלים פועלת בתחום קשה: מחקר בתאי גזע. זו תעשייה צעירה, שמוטלות עליה מגבלות רגולטוריות במדינות רבות, ומעטות החברות בה שייצרו מוצרים קליניים מתקדמים.

החברה, שמוחזקת בין היתר על ידי אלביט הדמיה, מפתחת תרופות על בסיס תאי גזע. אלה הם תאים ברמה הראשונית שעדיין לא התמיינו לסוגים כמו תאי דם אדומים או לבנים. החברה פיתחה טכנולוגיה מוגנת בפטנטים להגדלה מספרית של אוכלוסיית תאי הגזע תוך מניעת התמיינותם. זו מאפשרת להרבות בתהליך תעשייתי יעיל תאי גזע ממקורות שונים לטובת פיתוח מוצרים להתחדשות של רקמות הנפגעות ממחלות כגון סרטן, מחלות כלי דם, מחלות אוטואימוניות וכן מחלות מטאבוליות.

המוצר המתקדם ביותר של החברה, שעתיד לקבל אישור FDA בתוך כשנתיים, הוא ה־StemEx, שפותח בחברה־הבת שהקימה גמידה יחד עם ענקית התרופות הגנריות טבע ועם אמג'ן. המוצר יאפשר השתלת מוח עצם לכמחצית מחולי הלוקמיה והלימפומה שלא נמצא להם תורם במשפחה.

ה־StemEx נמצא בשלבי ניסויים קליניים מתקדמים ב־ 24מרכזים קליניים בעולם, ביניהם בבתי החולים בישראל שיבא, הדסה ורמב"ם. אך גמידה סל אינה בונה את עתידה רק על סמך ה־StemEx: בשנה הבאה היא תחל בניסויים קליניים גם למוצר תאי גזע המיועד להחלפת רקמות במחלות אוטואימוניות ומטאבוליות.

אסטרטגיית אקזיט: בתוך כשנתיים תהיה גמידה סל חברה בעלת מוצר אחד עם אישור FDA ומוצר נוסף בשלבים קליניים מתקדמים. רק אז תהיה החברה אטרקטיבית למיזוג או להנפקה בשווי שינוע בין 500 מיליון למיליארד דולר.

סמנכ"ל QBI, רמי סקליטר צילום: אוראל כהן

ההזדמנות: החברה נחשבת כיום לאחת המובילות בתחומה בעולם. פוטנציאל השוק של ה־StemEX לבדו מוערך ב־500 מיליון דולר בשנה.

QBI - Quark Pharma: מפעל החלבונים שנלחם במחלות

מוצר מרכזי: תרופות מעכבות RNA

שנת הקמה: 1994

מייסד: ד"ר דני צור

מספר עובדים: 200

גיוסים עד כה: 100 מיליון דולר

משקיעים בולטים: מנכ"ל אורקל, לארי אליסון

שותפים אסטרטגיים: פייזר

QBI שינתה את המיקוד שלה כמה פעמים ב־15 שנות קיומה, אך תמיד ידעה לנחות על רגליה. היא החלה את דרכה כחברת מחקר גנומית, כלומר עסקה בפענוח הצופן הגנטי, ורשמה פטנטים על גנים הקשורים למחלות. באמצעות שיתופי פעולה עם חברות פארמה יפניות היא קידמה גם מחקר תרופתי לפתרון הבעיות הגנטיות שגילתה במחקריה. שיתופי פעולה אלה הניבו לה מאות מיליוני דולרים עד כה.

בשנים האחרונות נהפכה QBI לשליטה הבלתי מעורערת בשוק תרופות מעכבות RNA, שהוא מפעל הייצור לחלבונים. QBI נלחמת במחלות גנטיות על ידי הפקת חלבון המכונה SiRNA. זהו חלקיק שנועד לשבור ולפרק רצפי דנ"א של גנים העלולים להתפתח למחלות בצורה שמזכירה את פעולת הריצ'רץ': שתי רצועות דנ"א נפרדות זו מזו ולאחר מכן מתפרקות המולקולות המרכיבות אותן.

גם כאן נחלה QBI הצלחה, כאשר ענקית התרופות העולמית פייזר נהפכה לשותפתה לפיתוח תרופות הנלחמות בעיוורון שמקורו בניוון הרשתית ובסוכרת נעורים. העסקה הניבה לחברה סכום דמיוני של כ־600 מיליון דולר עוד בטרם הסתיים פיתוח התרופה.

QBI מפתחת שתי תרופות נוספות, ללא שותף אסטרטגי: הראשונה עוסקת בטיפול בדחייה של כליות לאחר השתלה, בעיה המתעוררת בכשליש מהשתלות הכליה. השנייה נועדה למנוע פגיעה בכליות, איבר הדורש חמצן רב, בזמן ניתוח לב פתוח. כל ארבע התרופות נמצאות כעת בשלב הקליני והחברה מקווה לקבל אישור FDA עבורן ב־2011–2012.

בין בעלי המניות בחברה נמצא לארי אליסון - מנכ"ל ענקית המחשוב אורקל, שהתאהב ברעיון של החברה והשקיע בה לפני כ־15 שנה כמה עשרות מיליוני דולרים. QBI מצהירה כי היא מחויבת להישאר חברה ישראלית עם מרכז פיתוח מקומי.

אסטרטגיית אקזיט: QBI היתה בדרכה להנפקה ב־2007 על ידי החתמים ג'יי.פי. מורגן ובנק אוף אמריקה בשווי של 280 מיליון דולר. ברגע האחרון בוטלה ההנפקה בגלל חשש לירידת ערך השוק.

ה"מזרק" של טרנס פארמה. מדביק את התרופה

ההזדמנות: אף קרן הון־סיכון אינה מושקעת בחברה, מה שמאפשר לה אורך נשימה יחסי. מה עוד ש־QBI שואפת להיות חברה גדולה, ושיתופי הפעולה עם שותפיה האסטרטגיים מכניסים לה מאות מיליוני דולרים גם ללא אקזיט.

TransPharma: מדבקה במקום זריקה

מוצר מרכזי: מולקולות, מדבקה ומתקן להחדרת תרופות דרך העור

שנת הקמה: 2000

מייסדים: יוסי גרוס, מאיר וורשבסקי, זוהר אברהמי וד"ר דפנה חפץ

מספר עובדים: 58 בישראל וארה"ב

גיוסים עד כה: 34 מיליון דולר מקרנות ועוד 35 מיליון דולר מאלי לילי

משקיעים בולטים: פיטנגו, אוורגרין, ארגונאוט, T2C2 וטבע

שותפים אסטרטגיים: אלי לילי וטבע

כיום משווקות ענקיות תרופות כמו אלי לילי וטבע תרופות המוזרקות לגוף. טראנספארמה פיתחה מוצר המאפשר להחדיר את אותן התרופות דרך העור, ולחסוך את הכאב.

המכשיר הוא מעין מכונה קטנה בעלת אלקטרודות הגורמות להתרחבות הנקבוביות בעור ומאפשרות לו לקלוט באמצעות מדבקה מולקולות גדולות, שבאופן רגיל לא היו יכולות לחדור את העור, כגון אינסולין או הורמוני גדילה.

באמצע 2008 חתמה טראנספארמה על הסכם אסטרטגי עם תאגיד הרפואה האמריקאי אלי לילי, שיאפשר לה לסיים את פיתוח המוצר וכן להזרים לקופתה 35 מיליון דולר בשלב ההתחלתי. מדובר בתרופה לאוסטאופורוזיס, בריחת סידן המאפיינת בעיקר נשים מעל גיל 50. היא אמורה להחליף בתוך כמה שנים את התרופה הקיימת של אלי לילי, פורטאו.

לחברה יש עוד שתי תרופות הנמצאות עדיין בשלבי ניסוי על בעלי חיים. בחברה מפתחים תרופה לסוכרת מסוג 2, התוקפת 90% מחולי הסוכרת. בחברה עובדים גם על תרופה נוספת שנשמרת בסוד. בשתי התרופות מקווים בטראנספרמה לעבור לשלב הניסויים הקליניים עד סוף השנה.

אסטרטגיית אקזיט: בחברה, המשופעת בהשקעות של קרנות הון סיכון, מעוניינים להשביח את ערכה ולעבור בהצלחה את הניסויים כדי להגיע לשווי של מאות מיליונים, ולצאת להנפקה.

ההזדמנות: מעבר לפוטנציאל שוק של כ־1.8 מיליארד דולר לפחות עבור פיתוחי החברה, העסקה עם אלי לילי עשויה להניב לה 500 מיליון דולר אם תקבל אישור של ה־FDA.