ספלייסנס גייסה 28.5 מיליון דולר לטיפול בסיסטיק פיברוזיס
ספלייסנס גייסה 28.5 מיליון דולר לטיפול בסיסטיק פיברוזיס
הטכנולוגיה של ספלייסנס מאפשרת לתקן חלק מהמוטציות בתאי הריאה שגורמות למחלה. עם המשקיעים בגיוס נמנית האגודה האמריקאית לסיסטיק פיברוזיס
חברת ספלייסנס הירושלמית, המפתחת תרופות לטיפול בסיסטיק פיברוזיס (CF) , גייסה 28.5 מיליון דולר בסבב B. אורבימד, Israel Biotech Fund, Biotel Limited והאגודה האמריקאית לסיסטיק פיברוזיס (CFF) השתתפו בסבב הגיוס.
לפני הגיוס הזה גייסה החברה מיליון דולר מאינטגרה הולדינגס, חברת האחזקות של יישום, חברת מסחור הטכנולוגיה של האוניברסיטה העברית, שגם השתתפה בגיוס הנוכחי. ההשקעה של האגודה האמריקאית לסיסטיק פיברוזיס, עומדת על כ-8.4 מיליון דולר, כשמחצית ממנה מיועדת לפיתוח פרה-קליני ומחציתה לפיתוח קליני בבני אדם.
CF היא מחלה גנטית רב-מערכתית, הגורמת בין השאר לנזק חמור לתפקוד הריאות והלבלב, ויכולה לנבוע ממספר רב של מוטציות בגן CFTR. גן זה אחראי לייצור חלבון CFTR, חלבון מסוג תעלה שמעבירה יוני כלור הנמצאים בין השאר בריאות.
הטכנולוגיה של ספלייסנס מאפשרת לתקן ברמת הרנ"א חלק מהמוטציות בתאי הריאה שגורמות ל-CF. התיקון מתבצע על ידי מקטעי רנ"א קצרים שחודרים לתאי הריאה בעזרת אינהלציה ומאפשרים לתקן באופן זמני את המידע הגנטי האחראי על ייצור החלבון. בעקבות זאת התאים יכולים לייצר חלבוני CFTR פעילים.
ספלייסנס הוקמה ב-2017 על ידי פרופ' בת שבע כרם, המדענית הראשית של החברה. פרופ' כרם היא גנטיקאית מהאוניברסיטה העברית, שהיתה בקבוצת המחקר שזיהתה ושיבטה את הגן CFTR. החברה מעסיקה 15 עובדים. סבב הגיוס ישמש לקידום צנרת התרופות של החברה, כולל מוצר הדגל שלה.
מחקרים שערכה ספלייסנס מראים שהתרופה מסוגלת לשקם לחלוטין את הפעילות של החלבון הפגוע ב-CF בתרביות תאים שמקורם בחולי CF בעלי מוטציה מסוימת. החברה מתעתדת להתחיל ניסוי קליני ב-2022.
ד"ר גילי הרט, מנכ"לית ספלייסנס, אמרה: "CF היא מחלה קשה שמובילה לדלקות ריאות תכופות, קשיי נשימה ותוחלת חיים פחותה. הטיפולים הקיימים מתמקדים בטיפול בתסמיני המחלה, כמו תרופות לוויסות פעילות חלבון התעלה, אנטיביוטיקה לטיפול בדלקות הריאות או תרופות לדילול ליחה. אולם הם אינם מטפלים בשורש הבעיה. הטכנולוגיה שלנו מתייחסת לסיבות הגנטיות בבסיס המחלה, ומספקת משום כך, לראשונה, תקווה לשקם את פעילות הריאות בחולי CF".
ד"ר ניסים דרוויש, יו"ר מועצת המנהלים של ספלייסנס, אמר: "ספלייסנס מחברת בין המחקר פורץ הדרך של פרופ' כרם על הגנטיקה של CF לבין בסיס חזק בפיתוח תרופות שמשתמשות במקטעים גנטיים ובאינהלציה. יש לנו אמון רב בטכנולוגיה של ספלייסנס לטיפול גנטי ב-CF".
